Tumori: al Bambino Gesù terapia genica cura bimbo con leucemia

Leucemia, per la prima in Italia volta bimbo curato con le cellule 'riprogrammate'

Leucemia, per la prima in Italia volta bimbo curato con le cellule 'riprogrammate'

Un risultato straordinario è stato raggiunto presso l'ospedale pediatrico di Roma Bambino Gesù dove un equipe di medici ha riprogrammato le cellule contro la leucemia. Ed era anche difficile da trattare, finora. "È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti". La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito dell'immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. La mitosi (cioè la capacità delle cellule, e quindi anche dei globuli bianchi, di riprodursi) fa il resto.

E' il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario.

Ma la nuova tecnica realizzata al Bambin Gesù si può a ragione definire "tutta italiana" in quanto differisce, almeno in parte, da quella messa a punto in America: sono diverse, infatti, sia la piattaforma virale utilizzata per realizzare la modificazione genetica, sia la sequenza genica che prevede l'inserimento di un gene, definito suicida, la Caspasi 9 Inducibile (iC9), che in caso dovessero presentarsi effetti collaterali avversi, viene attivato per bloccare l'azione dei linfociti T modificati geneticamente.

Un bambino di soli 4 anni è stato salvato grazie alla terapia genica dalla terribile da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali.

Per il prof. Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si tratta di: "Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico".

È "ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione - precisa Franco Locatelli, direttore dipartimento Onco-Ematologia dell'Ospedale - ma il bambino è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo".

ROMA. Per la prima volta in Italia, un bambino di 4 anni è stato trattato con la terapia genica contro la leucemia linfoblastica acuta, da cui era affetto da tre anni e contro la quale avevano ormai fallito le altre cure standard, incluso il trapianto di midollo. La storia di questo piccolo paziente fa ben sperare per il futuro e, sebbene i medici vogliano procedere con i piedi di piombi anziché creare illusioni, i risultati meritano senza dubbio una menzione approfondita. Altri pazienti sono stati ora candidati a questo trattamento sperimentale.

"Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata - afferma Dallapiccola - capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie". Il recettore CAR è visualizzato in verde, la membrana cellulare in rosso e il nucleo in blu.

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